深圳商报2019年8月27日讯(驻穗记者张莹)8月26日,核酸药物Blockmir产业技术平台落户广州开发区。作为中国首个核酸类技术平台,它是完全由我国科研人员主导、拥有自主知识产权的创新平台,打破目前国内核酸药物研发平台由外国专家主导的局面。
该平台由中山大学中山医学院国家“重大新药创制”临床前药效学评价技术平台,与锁核苷酸(LNA)创始人、南丹麦大学Jesper Wengel院士团队共同创立。将研发一系列符合国家发改委发布的《“十三五”生物产业发展规划》所明确提出的核酸类原创新药。
据介绍,核酸分为DNA和RNA,DNA是我们熟悉的储存、复制和传递遗传信息的物质,而鲜为大众所知的“RNA家族”,则在蛋白质合成过程中起着重要作用——有的负责携带和转移物质,有的负责提供合成蛋白质的场所,还有一种需要特别关注的RNA“成员”,负责提供合成模版,“指导”蛋白质的合成,人称“mRNA”,也叫“信使RNA”。
目前,核酸作为药物在临床已应用于中枢神经、泌尿、代谢和心血管等许多方面。在美国,核酸药物市场近年来在抗病毒、抗肿瘤、抗代谢紊乱方面显示了不可替代的作用。
Wengel教授介绍说,现存核酸药物存在一定的局限性,仅能覆盖50%的疾病;在体内不稳定,易降解,难以达到作用器官;副作用大,新药研发后续风险大。Blockmir药物就是针对以上局限性进行研究,并取得了颠覆性成就。